La carenza cronica di farmaci antitumorali per bambini costringe gli ospedali statunitensi a lavorare insieme

La pandemia COVID ha messo a dura prova il sistema sanitario americano a differenza di qualsiasi crisi di salute pubblica osservata dall'influenza spagnola 100 anni fa. I budget degli ospedali sono stati messi a dura prova dopo essere stati costretti a fermare, o ridurre drasticamente, il numero di interventi chirurgici elettivi, i più grandi produttori di denaro per i budget ospedalieri. Mentre le fatture mediche minacciano di mandare in bancarotta migliaia di individui americani, alcuni hanno suggerito che le spese mediche relative al COVID potrebbero creare una crisi finanziaria poiché gli ospedali, paradossalmente, affrontano la minaccia di bancarotta in un momento in cui ne hanno più bisogno.

Potrebbe sembrare difficile credere che gli ospedali possano ancora essere in condizioni così cattive – finanziariamente parlando – dopo tutti gli incentivi offerti, incluso il pacchetto di stimoli da $ 1,9 trilioni che miracolosamente taglierà la povertà negli Stati Uniti del 40% (per un anno, fino al diluvio di stimoli e benefici si esaurisce e il CDC è costretto a revocare la moratoria sugli sfratti). E poiché le tensioni finanziarie portano a riduzioni molto reali delle risorse per i pazienti, sembra che i malati di cancro infantili siano influenzati negativamente in un modo che potrebbe minacciare la vita di molti, poiché la carenza di farmaci antitumorali per bambini rari crea nuovi ostacoli al trattamento.

Questo è il motivo per cui, come ha riferito Bloomberg domenica, un gruppo di sistemi ospedalieri di tutto il paese si è rivolto a una società con sede a Richmond chiamata Phlow Inc., inizialmente finanziata dall'amministrazione Trump. Ma ora che la necessità di trattamenti COVID si sta attenuando, Eric Edwards, co-fondatore e amministratore delegato dell'azienda, dice a Bloomberg che la struttura sta per ruotare verso la produzione di farmaci antitumorali per bambini rari, molti dei quali sono semplicemente riformulazioni di adulti più comuni farmaci contro il cancro, nel tentativo di risolvere uno dei più grandi problemi che affliggono il trattamento del cancro dei bambini negli Stati Uniti.

A tal fine, Phlow collabora con la Children's Hospital Coalition, un gruppo creato da una rete di sistemi ospedalieri statunitensi indipendenti con l'obiettivo di lavorare insieme per porre fine alla carenza di farmaci antitumorali critici.

Una volta che gli ospedali forniranno un elenco di farmaci che devono far fronte a carenze croniche di approvvigionamento, Phlow deciderà se cercherà l'approvazione normativa per produrre alcuni o tutti i farmaci da soli o appaltare il lavoro, ha detto Edwards. Quindi, la società elaborerà accordi di acquisto a lungo termine che conferiranno a Phlow una certa stabilità finanziaria che consentirà al programma di espandersi.

La carenza di farmaci è un problema da oltre un decennio, indipendentemente dall'età dei pazienti, ma i bisogni dei bambini possono essere più precisi di quelli degli adulti. Inizialmente, il gruppo prevede di concentrarsi su farmaci antidolorifici, sedativi, gestione della nutrizione e mantenimento della pressione sanguigna, prima di passare ad altri farmaci utilizzati nel trattamento dei tumori dei bambini.

Attualmente, la carenza cronica sta costringendo alcuni ospedali pediatrici a rielaborare le loro condutture di consegna dei farmaci ogni pochi giorni mentre sono costantemente alla ricerca di nuove fonti.

A Washington, a sole quattro miglia dal Campidoglio degli Stati Uniti, un ospedale pediatrico è costretto a volte a chiamare i centri medici vicini per vedere se possono risparmiare le terapie necessarie per i suoi giovani malati di cancro.

A Chicago, un farmaco chiamato epinefrina, che ha molteplici usi, incluso il mantenimento della pressione sanguigna, può anche scarseggiare, a volte costringendo l'ospedale pediatrico lì a rielaborare completamente i suoi protocolli di consegna dei farmaci ogni pochi giorni.

Questi eventi non sono rari, dicono i farmacisti ospedalieri, e hanno un costo. In alcuni casi il trattamento può subire ritardi e troppo spesso gli ospedali si trovano a ricalibrare le dosi inizialmente destinate agli adulti, aumentando la possibilità di errori. Ora, 11 ospedali pediatrici stanno formando una nuova coalizione volta a smorzare gli effetti delle forniture instabili, rivolgendosi a una società nata dalla pandemia di Covid-19.

"Il nostro personale, i nostri team, sono sempre nella posizione di 'Okay, questa settimana dobbiamo tenere gli occhi aperti per assicurarci di avere una fornitura", ha affermato Kurt Newman, amministratore delegato del Children's National Hospital di Washington, DC "Non è che si possa facilmente prendere la versione per adulti di quel farmaco e modificarlo per l'uso nei bambini. Ci vuole molto lavoro". Il mese scorso la coalizione degli ospedali pediatrici ha ufficialmente dato il via al suo lavoro sulla carenza. All'inizio, il gruppo si aspetta di concentrarsi su farmaci antidolorifici, sedativi, gestione della nutrizione e mantenimento della pressione sanguigna.

Come spiega Bloomberg , questa soluzione basata sul mercato potrebbe aiutare a colmare una lacuna nel mercato farmaceutico statunitense.

Uno degli ostacoli che rende la carenza di farmaci una tale lotta per gli ospedali pediatrici è il mercato farmaceutico stesso.

Gli incentivi finanziari non sono abbastanza forti da produrre vaste opzioni di trattamento per i bambini, che costituiscono solo un quarto della popolazione degli Stati Uniti. Se una formulazione pediatrica di un produttore viene a mancare, ciò potrebbe essere sufficiente per mettere in allerta gli ospedali pediatrici.

Anche i pazienti pediatrici fanno molto affidamento sui farmaci iniettabili, secondo Jenny Elhadary, vicepresidente dei servizi clinici presso l'Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital di Chicago. "A seconda dell'età, le pillole orali non sono un'opzione e molte non sono disponibili in forma liquida", ha detto.

Secondo la FDA, i farmaci iniettabili sterili rappresentano il 63% delle carenze di farmaci.

E il problema con la riformulazione dei farmaci per adulti è che gli ospedali in genere consumano una perdita sulla maggior parte del prodotto poiché viene utilizzata solo una piccola parte degli ingredienti attivi.

Anche i budget degli ospedali sono un'altra vittima della carenza di farmaci. Quando le farmacie degli ospedali pediatrici devono usare piccole quantità di formulazioni per adulti per far funzionare i farmaci per i bambini, il resto di quella fiala per cui hanno pagato il prezzo intero potrebbe non essere mai usato.

"Ci sono molte malattie o condizioni che potrebbero essere risolvibili con il farmaco giusto, ma non vengono prodotte perché le società attuali non lo stanno facendo", ha detto Newman, con Children's National. "Una volta superata la carenza, vogliamo lavorare con Phlow per affrontare le malattie rare".

Tuttavia, anche brevi carenze di farmaci possono avere conseguenze pericolose per la vita. Uno studio pubblicato lo scorso anno ha rilevato che alcuni pazienti ad alto rischio con una forma comune di leucemia infantile che non potevano ottenere una versione infantile di un comune farmaco utilizzato nel trattamento del cancro avevano un rischio maggiore del 50% di un esito sfavorevole. "Parliamo di progressi nel cancro infantile, ma potresti immaginare una diminuzione dei risultati perché non possiamo ottenere un farmaco", ha detto Douglas Hawkins, presidente del Children's Oncology Group. "È un po 'sorprendente nel 2021".

Al momento, gli ospedali di tutto il paese possono garantire solo una quantità sufficiente di questo farmaco per garantire forniture per un periodo compreso tra 5 e 7 giorni. A volte, la quantità di riserve scende a solo uno o due giorni.

"Tendiamo ad avere dai cinque ai sette giorni a disposizione dei farmaci in un dato momento", ha affermato Eric Balmir, vicepresidente e direttore della farmacia presso Children's National. Ma con la carenza, "quei cinque o sette giorni possono scendere a due o un giorno, e quando arriviamo a quel livello, stiamo lavorando furiosamente per non scendere a zero".

L'ospedale ha una task force che si riunisce settimanalmente sulla questione, secondo Balmir, e ci sono volte, ha detto, quando chiama gli ospedali vicini per chiedere se hanno un certo farmaco da risparmiare. "Un po 'come il vicino che dice' Ho bisogno di una tazza di zucchero '", ha detto Balmir.

Una chemioterapia attualmente scarseggia è l'unica alternativa disponibile per circa il 10% dei bambini con la forma più comune di cancro infantile, la leucemia linfoblastica acuta, ha affermato Douglas Hawkins, presidente del Children's Oncology Group, un'organizzazione di ricerca sul cancro.

Lo sforzo di mobilitazione richiesto per combattere COVID ha avuto un impatto sulle catene di fornitura farmaceutiche tradizionali in modi che gli esperti non avevano previsto. Questa probabilmente non sarà l'ultima volta che vedremo gli ospedali lavorare insieme per cercare di tagliare i costi e aumentare il loro potere contrattuale per garantire che possano mettere le mani su farmaci rari senza essere costretti a pagare enormi ricarichi.